药物临床试验（Clinical Trial），指任何在患者或健康志愿者上进行的药物系统性研究，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定试验药物的疗效与安全性。

临床试验的获益和风险并存，因此，在入组之前，研究者需要初步评估受试者预期的获益和可能的风险。

获益是与药物相关、对目标人群产生的任何预期有益影响，例如消除现有疾病状态（如治愈肺结核）、预防负面的健康后果（如预防心脑血管事件）、提高用药便利性或依从性等。

风险是指与药物相关的不良事件和其他不利影响，如对患者健康、公共卫生或环境的不良影响。

获益风险评估需要判定试验药物的预期获益是否大于潜在风险，且贯穿于药物的全生命周期中，是药物临床研发、上市注册和上市后监管决策的重要步骤。

在临床试验中，定义研究对象的选择标准是开展研究的第一步。制定入选标准（inclusion criteria）或排除标准（exclusion criteria）的目的是为了确定一组特定用于研究的人群。

入选标准是根据研究问题和研究效率确定目标总体；常见入选标准包括疾病特征、人口学特征、入组前疾病的状态等。

排除标准是依据研究问题所定义的不能参与研究的人群。排除标准常为潜在高风险人群，失访可能性较高的人群等。

需要注意的是，入选标准应该产生足够数量的受试者，入选标准也可相应拓宽以使得招募的容易程度最大化。例如，如果通过足够的临床数据能确认，某方面重点关注的药物不良反应发生率极低，如心血管事件，通常有必要招募这类高危人群（如2型糖尿病患者合并一项或多项心血管危险因素）。

排除标准应该是慎重的，因为不必要的排除可能导致无法招募到足够数量的受试者，削弱研究结果的可拓展性，并增加招募的复杂性和成本。

严格执行合理的“入排标准”是保证临床试验科学、顺利开展的前提，也是将风险降到最低，确保参加临床试验的患者安全的标准和措施之一。如果患者存在不符合相关条件的情况，研究者可能要求部分患者积极调理自身某一指标，合格后即可参与，有的患者不符合临床试验的某一要求且无法通过调理改善，则不能参与该临床试验。

随机对照试验（randomized controlled trail，RCT）被公认为评价某种药物或治疗方式疗效和安全的金标准，是指南中主要推荐的证据，其中对照药物包括标准治疗或者安慰剂等。

安慰剂（placebo）模拟了试验药物的外观、大小、颜色、剂型、重量、味道，但不能含有试验药物的有效成分。在临床试验中，安慰剂主要用来与试验药物的疗效和不良反应进行对比。

有安慰剂对照的临床试验通常是双盲的，即观察者和被观察者在整个试验过程中不知道受试者接受的是试验药物还是安慰剂。通常两者以1:1的比例进行随机分组，但也不排除在具有较大潜在疗效的试验中，试验药物对比安慰剂会设计成2:1或者3:1。这些含有安慰剂对照的临床试验设计都将通过严谨的科学依据推断和伦理委员会审核同意后，才能开展。

设置安慰剂对照的主要目的在于克服心理等因素形成的偏倚，最大限度地减少患者和医生的主观期望，消除疾病发展的影响，从而衬托出试验药物的真实疗效和安全性。

需要注意的是，安慰剂对照的临床试验常用于轻症或功能性疾病患者，此时使用安慰剂可以用来确定药物本身是否有肯定的治疗作用。此外，若目标疾病尚无有效药物治疗或为自限性疾病时，亦可选择安慰剂作为对照。